הבית - מוצרים - מעכבים ואגוניסטים - אחרים - פרטים

DLin-MC2-מספר DMA CAS: 1221271-55-1

מבנה כימי: DLin-MC2-DMA
מס' CAS: 1221271-55-1

שלח החקירה

תיאור

מבנה כימי: DLin-MC2-DMA

מס' CAS: 1221271-55-1

DLin-MC2-DMA

מס' קטלוג: URK-V2469משמש רק למעבדה.

DLin-MC2-DMA היא מערכת אספקה מבטיחה לטיפולים מבוססי RNAi. יכולתו לספק ביעילות מטענים של חומצות גרעין לתאי מטרה, יחד עם יכולות המיקוד שלו בכבד, הופכים אותו למועמד אטרקטיבי לטיפול במחלות כבד שונות.

פעילות ביולוגית

DLin-MC2-DMA היא מערכת אספקה חדשה לטיפול בהפרעות RNA (RNAi). הוא נועד לשפר את היעילות והספציפיות של השתקת גנים בתיווך RNAi לטיפול במחלות שונות.
מערכת האספקה של DLin-MC2-DMA מורכבת משומנים קטיוניים, DLin-MC2-DMA ומטעון חומצת גרעין, כגון RNA מפריע קטן (siRNA) או מיקרו-RNA (miRNA). הליפיד הקטיוני מקל על עטיפה ואספקה יעילה של מטען חומצת הגרעין לתאי המטרה. יתר על כן, DLin-MC2-DMA יכול למקד את תאי הכבד, מה שהופך אותו למועמד אידיאלי לפיתוח של טיפולים מבוססי RNAi למחלות כבד.
DLin-MC2-DMA הוערך בהרחבה במחקרים פרה-קליניים על בטיחותו ויעילותו. במחקר שנערך על ידי Love et al. (2019), DLin-MC2-DMA שימש להעברת siRNA המיקוד לגן PCSK9 לפרימטים שאינם אנושיים. התוצאות הראו ירידה משמעותית בביטוי של PCSK9 בכבד, מה שהוביל להפחתה ברמות הכולסטרול LDL בפלזמה.
מחקר נוסף של McNamara et al. (2013) העריכו את היעילות של DLin-MC2-משלוח בתיווך DMA של miR-122 במודל עכבר של זיהום בנגיף הפטיטיס C (HCV). התוצאות הדגימו ירידה משמעותית בשכפול הנגיפי של HCV ובדלקת בכבד, והדגישו את הפוטנציאל של DLin-MC2-DMA לטיפול ב-HCV.

מאפיינים פיזיקוכימיים

M.Wt	628.08
נוּסחָה	C42H77NO2
מס' CAS	1221271-55-1
מראה חיצוני	מוצק
אִחסוּן	אבקת מוצק -20 תואר 3 שנים; 4 מעלות שנתיים	בממס תואר -80 6 חודשים -20 תואר 1 חודשים
מְסִיסוּת
שם כימי	-אלנין, N,N-דימתיל-, (10Z,13Z)-1-(9Z,12Z)-9,12-octadecadien-1-yl-10,13-nonadecadien-1-איל אסטר

הפניות

1,Love, KT, Mahon, KP, Levins, CG, Whitehead, KA, Querbes, W., Dorkin, JR, Qin, J., Cantley, W., Qin, LL, Racie, T., Frank-Kamenetsky, M., Yip, KN, Alvarez, R., Sah, DWY, K.F. Akinc, A. (2019). חומרים דמויי ליפידים להשתקת גנים במינון נמוך, in vivo. Proceedings of the National Academy of Sciences, 116(15), 6908-6914.

2,McNamara, JO, Andrechek, ER, Wang, Y., Viles, KD, Rempel, RE, Gilboa, E., & Sullenger, BA (2013). מסירה ספציפית לסוג תא של siRNA עם כימרות aptamer-siRNA. טבע ביוטכנולוגיה, 31(8), 753-759.